Cientistas revelam tratamento inédito que reduz o colesterol ruim em até 50% com dose única

Tratamento baseado em CRISPR apresentou efeito sustentado por 12 meses, mas ainda está em fase inicial de testes clínicos

Por Guia Miraí

(Fonte: New England Journal of Medicine – NEJM)

Uma terapia genética experimental baseada na tecnologia CRISPR-Cas9 apresentou resultados promissores para o controle do colesterol LDL, conhecido popularmente como “colesterol ruim”. Segundo estudo publicado no New England Journal of Medicine em agosto de 2026, uma única aplicação do tratamento manteve reduções importantes do LDL e dos triglicerídeos durante pelo menos um ano.

Uma única infusão

O tratamento, chamado CTX310, foi desenvolvido para atingir o gene ANGPTL3, que participa da regulação das gorduras presentes no sangue.

A terapia utiliza partículas que transportam componentes do sistema CRISPR-Cas9 até o fígado. O objetivo é desativar o ANGPTL3, alterando permanentemente sua atividade e, consequentemente, reduzindo os níveis de determinadas gorduras no sangue.

Redução de 52,5% no LDL

O estudo acompanhou 15 pessoas com alterações de colesterol e/ou triglicerídeos que não estavam adequadamente controladas com os tratamentos disponíveis.

Entre os participantes que receberam a maior dose testada, os níveis de LDL diminuíram 52,5% em relação aos valores iniciais após 12 meses. Os triglicerídeos apresentaram redução de 47,8% no mesmo período.

Os resultados indicam que o efeito da edição genética permaneceu ao longo do primeiro ano de acompanhamento.

Tratamento ainda é experimental

Apesar dos resultados, os pesquisadores destacam que o CTX310 está em fase inicial de desenvolvimento. O estudo foi um ensaio clínico de fase 1, cujo principal objetivo é avaliar segurança e obter os primeiros dados de eficácia.

Por isso, os resultados obtidos com apenas 15 participantes ainda precisam ser confirmados em estudos maiores e com acompanhamento mais longo.

Houve eventos graves no estudo

O estudo inicial registrou dois eventos adversos graves entre os participantes. Um deles envolveu uma hérnia de disco e outro participante morreu subitamente 179 dias após receber a menor dose.

O NEJM informou, entretanto, que nenhum desses eventos foi considerado relacionado ao tratamento. Também foram registrados alguns efeitos relacionados à infusão e um caso de elevação temporária de enzimas hepáticas.

Acompanhamento por longo prazo

Como a técnica realiza uma alteração genética que pode ser duradoura, os participantes continuarão sendo acompanhados por vários anos. A Cleveland Clinic informa que está previsto acompanhamento de segurança por 15 anos, conforme recomendações aplicáveis a terapias de edição genética.

A expectativa dos pesquisadores é verificar se a estratégia poderá futuramente beneficiar pessoas com alterações graves de colesterol que não conseguem atingir níveis adequados com os tratamentos convencionais.

Importante: os resultados não significam que as estatinas ou outros medicamentos para colesterol possam ser abandonados. O CTX310 ainda não é um tratamento de uso rotineiro e precisa passar por novas fases de pesquisa antes de qualquer eventual aprovação.