SUS OFERECE TRATAMENTO MILIONÁRIO PARA DOENÇA RARA A PARTIR DE HOJE

A partir desta segunda-feira (24/3), crianças diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 terão acesso gratuito a um tratamento inovador pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento Zolgensma, considerado uma das terapias genéticas mais caras do mundo — com um custo médio de R$ 7 milhões na rede particular —, será disponibilizado sem custos para pacientes elegíveis.

A AME é uma doença genética rara que afeta os neurônios motores, comprometendo os movimentos do corpo e, em casos mais graves, a capacidade de respirar. A doença atinge menos de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos e, sem tratamento adequado, pode levar a graves limitações motoras e até à morte nos primeiros anos de vida.

O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou a importância desse avanço no SUS. “É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a fazer parte de um pequeno grupo de cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecerem esse medicamento para sua população", afirmou Padilha.

Critérios para o tratamento:

- O Zolgensma será oferecido para pacientes com AME tipo 1 que:

- Têm até 6 meses de idade;

- Não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.

O Ministério da Saúde informou que, com a incorporação do Zolgensma, o SUS passará a disponibilizar todas as terapias modificadoras para AME tipo 1, oferecendo uma rede completa de tratamento para a doença.

O Zolgensma é uma terapia de dose única que age corrigindo o gene defeituoso responsável pela AME. Ele funciona por meio de um vetor viral que entrega uma cópia funcional do gene SMN1 para as células nervosas, permitindo que o organismo passe a produzir a proteína essencial para o funcionamento dos neurônios motores. Estudos clínicos mostram que o tratamento pode melhorar significativamente a função motora, aumentar a expectativa de vida e reduzir a necessidade de suporte respiratório.

A oferta do Zolgensma pelo SUS representa um marco na saúde pública brasileira, colocando o país entre os poucos no mundo a oferecer gratuitamente essa terapia de ponta para uma doença rara e devastadora.

GUIA MIRAI